我国首例！九芝堂美科孤独症干细胞新药临床试验正式启动

2025年8月26日，九芝堂美科(北京)细胞技术有限公司（以下简称“九芝堂美科”）与首都医科大学附属北京安定医院（以下简称“北京安定医院”）合作的人骨髓间充质干细胞注射液治疗孤独症谱系障碍（ASD）临床试验启动会在北京顺利举办。
这是九芝堂美科自主研发的第3款国产干细胞新药（生物制品Ⅰ类），也是我国首例使用人骨髓间充质干细胞治疗孤独症谱系障碍（ASD）的新药临床试验。

本临床试验是一项评估人骨髓间充质干细胞（hBMMSC）注射液治疗孤独症安全性和初步疗效的开放标签Ⅰ期研究。其临床试验用药品为人骨髓间充质干细胞（hBMMSC）注射液，由九芝堂美科自主研发，源自健康年轻成人供者骨髓，并全程在模拟人体真实生理环境——低氧条件下培养。这款药物作为生物制品Ⅰ类，旨在为孤独症谱系障碍（ASD）患者提供一种全新的治疗选择。
孤独症谱系障碍（Autism Spectrum Disorder，简称ASD），又称自闭症，是一种复杂的神经发育障碍，通常在儿童早期显现，特征为社交沟通困难、重复性行为及兴趣狭窄。根据2022年8月国家卫生健康委办公厅《关于印发0～6岁儿童孤独症筛查干预服务规范（试行）的通知》，我国儿童自闭症患病率约为7‰，意味着每1000名儿童中就有7名可能正在面临孤独症的挑战。美国2020年的数据显示，8岁儿童中孤独症总患病率为2.76%，其中男童患病率是女童的3.8倍。目前，国内尚无批准的以ASD为适应症的药物，因此研发安全有效的治疗药物是当前未被满足的重大临床需求。

本项目由首都医科大学附属北京安定医院院长、国家精神疾病医学中心主任、国家精神心理疾病临床医学研究中心主任——王刚教授领衔，该团队在抑郁症、双相情感障碍、精神分裂症、焦虑障碍以及精神药理学等多个领域拥有深厚的学术造诣和丰富的临床经验。
现场该项目主要研究者王刚教授带领医疗专家研究组成员详细介绍了九芝堂美科孤独症谱系障碍（ASD）干细胞新药临床试验方案，包括研究背景、入排标准、分组设计以及受试者权益保护等内容。参会各方就研究方案的科学性、伦理性和合规性进行了深入详尽的讨论，确保试验的安全性和有效性。
王刚教授表示接下来将带领专家团队以专业、严谨的态度投入到与九芝堂美科合作的干细胞治疗孤独症谱系障碍（ASD）临床试验的研究中。希望接下来双方协同配合齐发力，全力以赴扎实推进项目进程，携手加速推进干细胞研究成果的应用转化。
九芝堂美科董事长张全成表示：“每一个孤独症孩子背后，都是一个承受着巨大压力与期盼的家庭。他们面临的不仅是疾病的困扰，更是社会融入、教育、未来生活的重重挑战。这份沉甸甸的社会影响，让我们深感责任重大。九芝堂美科致力于将干细胞这一前沿科技转化为真正能惠及患者的创新药物。我们启动这项孤独症新药临床试验，不仅是一项科研突破，更是一份沉甸甸的承诺——我们希望用现代科技的力量，为这些特殊的孩子和他们的家庭点燃新的希望之光。”

此次九芝堂美科与北京安定医院的战略合作，将深度融合北京安定医院深厚的临床诊疗经验与九芝堂美科成熟的干细胞生产技术及完善的质量管理体系，共同开辟干细胞治疗孤独症谱系障碍（ASD）的全新路径。双方将依托互补优势，以严谨的科学态度和创新精神，加速推进临床研究进程，系统验证干细胞疗法在改善患者社交、认知及行为功能方面的潜力。我们坚信，这一开创性的合作将为孤独症治疗领域树立里程碑，为全球患者家庭带来切实可见的希望之光，推动医学进步与人文关怀的深度融合。